Международная фармацевтическая компания Vesper Bio сообщила об успешном завершении первой фазы клинических испытаний препарата VES001, направленного на лечение лобно-височной деменции — наиболее распространенной формы деменции среди людей моложе 60 лет.
Исследование проводилось в медицинских центрах Нидерландов и Великобритании с участием добровольцев, включая шесть человек с повышенной генетической предрасположенностью к развитию заболевания. Ключевым результатом стало увеличение уровня белка програнулина в крови и спинномозговой жидкости более чем на 95% у участников из группы риска после трехмесячного курса лечения.
«Дефицит програнулина напрямую коррелирует с повреждением мозговых структур при лобно-височной деменции, — заявил научный руководитель Vesper Bio Андерс Никьяр. — Полученные данные позволяют надеяться на создание эффективной терапии для предотвращения развития этого нейродегенеративного заболевания у генетически уязвимых пациентов».
Инновационный механизм действия VES001 заключается в целенаправленной блокаде рецептора сортилина, ответственного за элиминацию програнулина из головного мозга. У пациентов с соответствующей генетической мутацией курс терапии позволил практически полностью нормализовать физиологический уровень белка.
При этом исследователи акцентируют предварительный статус полученных результатов. Невролог Джонатан Рорер, участвовавший в испытаниях, отметил, что детальные данные исследования еще не прошли процедуру независимой экспертной оценки и не опубликованы в рецензируемых научных изданиях.
Важным достижением первого этапа испытаний стало отсутствие серьезных побочных эффектов, что свидетельствует о преодолении первоначального барьера безопасности. Для подтверждения терапевтической эффективности и полного профиля безопасности препарата потребуется проведение масштабных клинических исследований следующих фаз.