Фармацевтическая компания Vesper Bio сообщила об успешном завершении первого этапа клинических испытаний препарата VES001, предназначенного для лечения лобно-висоротной деменции. Это наиболее распространенная форма деменции среди людей моложе 60 лет.
В исследовании, проводившемся в медицинских центрах Нидерландов и Великобритании, участвовали добровольцы без признаков заболевания, включая шесть человек с повышенным генетическим риском развития ЛВД. У участников из группы риска ежедневный прием препарата в течение трех месяцев повысил уровень белка програнулина в крови и спинномозговой жидкости более чем на 95%.
«Дефицит програнулина напрямую связан с повреждениями мозга при лобно-височной деменции, — пояснил научный руководитель Vesper Bio Андерс Никьяр. — Наши результаты вселяют надежду на создание терапии, которая потенциально сможет предотвратить развитие этой формы деменции у людей с генетической предрасположенностью».
Принцип действия VES001 основан на блокировке рецептора сортилина, который отвечает за выведение програнулина из мозга. У участников с генетической мутацией лечение позволило восстановить уровень белка практически до нормальных показателей.
При этом исследователи подчеркивают предварительный характер результатов. Как отметил невролог Джонатан Рорер, участвовавший в испытаниях, подробные данные еще не опубликованы и требуют независимой экспертной оценки.
Серьезных побочных эффектов во время испытаний зарегистрировано не было, что позволяет считать первый барьер безопасности преодоленным. Однако до вывода препарата на рынок потребуются дополнительные масштабные клинические исследования.